新型化合物（PBT434)阻止alpha-突触核蛋白异常聚集
　　一种新型的化合物（PBT434）可以阻止alpha-突触核蛋白的异常聚集。
　　alpha-突触核蛋白的异常聚集是帕金森症病情不断进展的重要原因之一，最近的研究指PBT434可以达到阻止这种病态的要求。
　　在极早期帕金森症上，alpha-突触核蛋白异常聚集的位置会早于脑部出现于人体肠道以及舌下腺体，干扰肠道和腺体组织正常生理活动，而出现便秘、流涎等症状，继而进一步出现嗅觉减退、平衡问题，此类症状皆早于运动症状的出现，出现运动症状而确诊帕金森症其实代表疾病己有相当的进程。
　　PBT434己经具备了新药的条件，也是重要的对因治疗而不是对症治疗，可以关注。
　　PBT434预计2015年进入临床。
　　
　　 http://www.mdsabstracts.com/abstract.asp?MeetingID=798&id=107079  

　　补充1楼 章华
　　:新型化合物（PBT434)阻止alpha-突触核蛋白异常聚集
　　
　　澳洲光线网讯）澳洲正在研发的一款革命性新药在遏阻帕金森症的恶化上已经表现出了可喜的成果。
　　
　　成千上万的澳洲人正在遭受这种神经衰弱疾病的折磨，维州研究人员花费6年的时间研发出的一款新型合成药物有望成为帕金森症的下一代疗法。
　　
　　弗洛里研究所（FloreyInstitute）帕金森症实验室的负责人芬克尔斯坦副教授（DavidFinkelstein）说，尽管还处于研发的早期阶段，但这种药物已经表现出了可喜的成果。
　　
　　现有的其他药物主要是治疗帕金森症的症状，但这种新药的目的在于减缓帕金森症的发展。
　　
　　在本周于悉尼举行的第17届帕金森症及运动障碍年度大会上，芬克尔斯坦教授提交了这款名为PBT434的新药的材料。
　　
　　他说，在动物实验中，这种新的合成化合物阻止了大脑中的多巴胺和铁元素之间产生具有破坏性的相互作用，从而阻止了脑细胞的死亡。这种新药也防止了a-突触核蛋白的积累。
　　
　　他表示，下一步就是在人体上试验这种药物，人体试验预计将在两年内开始。
　　
　　芬克尔斯坦教授说，必须指出的是，目前有6.5万名澳洲人正在遭受帕金森症的折磨，但这种药物还处于早期研发阶段而已。“在基础科学转化为临床疗法的过程中还存在着非常大的问题，所以我们不想给人以虚假的希望。”
　　
　　帕金森症是一种进行性的神经系统疾病，会导致震颤，失去平衡型和协调性，并可能导致心理健康问题。
　　
　　这项药物的研发获得了迈克尔·J·福克斯基金会（TheMichaelJFoxFoundation）和国家卫生和医学研究理事会（NationalHealthandMedicalResearchCouncil）的资助。该基金会的创始人，现年52岁的演员福克斯在22年前被诊断出患有帕金森症。
　　
　　本文地址: http://news.ozsunny.com/australia/221410.shtml  

　　期待
　　希望快一点啊！几百万人在等待。 

　　进入临床和开始人体试验
　　章医生的帖子是 2015年进入临床，而李的补充贴则是 2年内开始人体试验，两者可以差出十年八年不止。但愿章医生的说法是原意！ 

　　回复4楼 laoyou
　　回复4楼 laoyou:进入临床和开始人体试验
　　
　　http://china.toocle.com 2012年09月05日09:27 生物谷
　　生意宝09月05日讯
　　Prana生物技术公司在研的帕金森氏症(Parkinson’s disease,PD)先导化合物PBT434,已顺利通过了一系列的临床前开发研究,这些研究对该化合物是否适用于人体临床研究进行了评估。
　　
　　该些研究由迈克尔·J·福克斯基金会(MJFF)2011年的管线项目资助,该项目用于支持其"治疗性开发倡议(Therapeutic Development Initiative)"。MJFF所资助项目的资金是基于里程碑付款。
　　
　　PBT434在临床前毒理学、遗传毒性、安全药理学研究中均达到了所有的里程碑,使得该药在启动临床实验之前,可被定位于开展大规模的动物毒理学研究。
　　
　　PBT434是一种新型、可口服的化合物,可轻松地进入大脑,能够发挥强有力的神经保护特性。尤为特别的是,它能够保留PD随着时间推移而逐渐退化的脑组织--黑质(substantia nigra)。通过保护该组织,Prana的科学家们已在动物模型中证明了动作协调性及力量的恢复。
　　
　　PBT434已被证明能够阻碍铁离子诱导的氧化损伤及神经级联反应,这些损伤可杀死黑质。因此,相对于目前已上市的症状性制剂,PBT434的作用机制提供了一种新颖的疾病修饰治疗策略。症状性制剂顶多只是发挥减少疾病副作用,而不是改变疾病的进程。
　　
　　"基于这些功效研究及临床前开发评估的完成,Prana将把目光转向推进PBT434至长期的毒理学研究,以及PBT434的大规模生产。所有这些完成后,我们有望在明年年底提交研究性新药申请(IND),并于2014年开始临床试验,"Prana执行主席Geoffrey Kempler说道。"目前公司正在开展2个平行的试验,另一种化合物PBT2旨在开发用于阿尔茨海默氏症及亨廷顿病性痴呆。"
　　
　　帕金森症是一种毁灭性的疾病,能够导致肌肉控制能力、发声、平衡、消化功能的丧失,同时也会影响患者的心理及认知功能。PD是第二个最常见的神经系统退行性疾病。目前PD药物的市场规模约为每年40亿美元,但大多数现有药物是针对疾病症状的治疗,而实际上并不能阻止正在发生的脑黑质破坏性活动的进程。
　　
　　迈克尔-J-福克斯基金会(Michael J Fox Foundation,MJFF)
　　
　　作为世界帕金森氏病研究领域的开创领袖,迈克尔-J-福克斯基金会致力于研究帕金森氏病的研究方案,确保帕金森氏病患者获得更好的治疗条件和生存环境,并通过公益宣传与活动来提高人们对帕金森氏病的防治与认识。该基金会由演员迈克尔·J·福克斯于2000年成立。该基金会已成为全球帕金森症研究最大的私人资助者,至今已投入的研究资金高达1.79亿美元。该基金会积极推进帕金森氏病研究的做法已使它成为"全球帕金森氏病研究最可信的声音(the most credible voice on Parkinson’s research in the world)"。在2010年,福克斯基金会启动了有关帕金森氏病生物标志物演化的首个大规模临床研究,该项目为期5年,总耗资为4000万美元。
　　
　　 

　　真是好消息
　　感谢章医生和李的信息！坚信活着就有希望！ 

　　回复4楼 laoyou
　　回复4楼 laoyou:进入临床和开始人体试验
　　
　　
　　PBT434预计2015年进入临床试验。
　　进入临床试验是小样选择性服用，如果大量生产并开放给所有确诊患者服用称为上市。
　　PBT434已经同时满足（口服剂型、毒理、药理）三个条件的并且声称可以抑制alpha-突触核蛋白异常聚集的新药，也是治疗帕金森症的正确方向，希望它顺利上市。
　　贴出来的意思是让大家保持信心。