基因治疗 里程碑进展!
牛津生物医药LentiVector基因治疗技术在帕金森及眼科领域展现巨大潜力
来源:生物谷 2016-05-16 09:04
2016年5月16日/生物谷BIOON/--英国牛津生物医药公司(Oxford BioMedica)近日公布了2种基因疗法的临床研究新数据。相关数据证实,该公司基于LentiVector的基因递送平台具有突破性的长期持续的、剂量依赖的基因表达能力。
其中一项I/II期研究中,治疗帕金森的基因疗法OXB-101(ProSavin)可递送3个用于多巴胺合成的基因。之前的数据显示,该基因疗法具有良好的安全性,在进展类型的帕金森病患者中,接受OXB-101治疗6个月和12个月后,患者运功功能得到显著改善。而最近的随访数据显示,大多数帕金森患者在治疗4年后继续经历运功功能的改善,这些数据凸显了基因疗法OXB-101强大持久的疗效。该公司表示,已经开发出了OXB-101的强效版OXB-102,将在今年晚些时候开展I/II期临床研究。