第二批hRPE临床干预免费治疗帕金森氏病招募
按照《干细胞临床研究管理办法(试行)》要求,上海市东方医院是国家卫计委首批通过备案的30家干细胞临床研究机构之一(2016年5月30日公布)。日前,上海市东方医院南院神经外科与功能神经科启动hRPE临床干预治疗帕金森氏病第二批患者招募工作。上海市东方医院作为全国干细胞临床转化基地,(南院)神经外科与功能神经科担任30例hRPE细胞干预治疗帕金森氏病临床转化项目。
帕金森氏病与hRPE简介
帕金森病病因是黑质多巴胺能神经元的变性、坏死,导致多巴胺能分泌减少或缺失,引起帕金森病系列临床症状,假如补充多巴胺能神经细胞,就可以补充多巴胺能,从而达到治疗帕金森氏病的目的。
科学家早已发现,干细胞能与人类的免疫系统和平共处,它们就成为了“超级捐献者”。细胞疗法的第一个应用领域是视网膜色素上皮细胞(human Retinal Pigment Epithelium,hRPE),研究证实hRPE细胞中含有大量多巴胺能神经元,能够体外分泌左旋多巴,脑内分泌多巴胺。在hRPE下面含有光敏感性中枢神经系统的成体干细胞,并与其他各类神经元产生广泛的联系,当处于合适条件下能被唤醒并被诱导形成分泌多巴胺的细胞。
干预治疗帕金森项目所需的hRPE细胞来源于中国国家级医学眼库志愿者捐赠的眼球所分离出的视网膜色素上皮细胞,它在一定的培养条件下,可在体外稳定的扩增,保证了细胞来源的真实、安全、稳定。
帕金森病主要病理改变为以黑质部位为主的多巴胺能神经元进行性丢失以及残存神经元内路易氏包涵体的形成。而hRPE细胞能分化多巴胺能神经元,同时建立神经通路,直接作用于神经元缺损区,可最大程度发挥干预细胞的作用。
hRPE属原始未分化细胞,在干预治疗帕金森病的方法是安全的(暂无并发症案例),并且hRPE细胞干预治疗帕金森病具有一定的临床疗效,可不同程度改善患者的症状。
hRPE细胞治疗帕金森病借助于先进脑立体定向技术,运用CT、MRI、DTI图像融合和对脑部核团精准定位,仅在患者头皮切一个直径为3公分的小口。术中避开了神经纤维,将5×10 6hRPE细胞针准确送到大脑的丘脑核团,靶点误差控制在1mm范围以内。
通过实施微创数字化立体调控技术进行颅脑核团定位,确保了手术安全性。hRPE可以在微环境的影响下产生患者所需的多巴胺,同时建立神经通路,使帕金森病的治疗更安全、有效。
数据表明hRPE干预术后,患者对侧症状持续改善,3月时总有效率达88.2%,显效率为82.4%;同侧症状于术后即有改善者,1月后改善率即明显增加,3月时总有效率达88.2%,显效率为64.7%。医学统计数据表明,细胞干预治疗帕金森氏病在短期内能有效的改善帕金森患者的震颤、运动迟缓、体位不稳等临床症状,从而恢复日常生活水平。
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